纳斯达克细胞治疗中国第一股,在张江提速_浦东科技和经济委员会

纳斯达克细胞治疗中国第一股,在张江提速

来源:杨珍莹 发布时间:2018年08月09日

“越是有愿景,越不会缺钱,但最忌讳抄近路;只要方向对,就不怕路途遥远。” ——西比曼生物科技首席执行官刘必佐。

 

近年来,CAR-T (嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)技术从临床前研究到临床应用一直都在快速发展着。业内人士称,在肿瘤治疗领域,它正在成为下一个具有爆发力的市场,未来十年的市场空间将达百亿美元。

 

对于CAR-T疗法,通俗的解释是把癌症患者的免疫T细胞在体外通过生物技术改造,使其识别肿瘤细胞表面的抗原,然后把这些细胞输回给病人,以达到识别、杀死癌细胞的效果。

 

“打个比方,一个患者的免疫细胞在体内被癌细胞打得东倒西歪后,出去叫了1000个好手进来帮忙。”一位参与过CAR-T疗法研究的医生表示。

 

作为美国纳斯达克上市的唯一一家中国细胞治疗生物科技公司,西比曼生物科技总部于去年11月正式落地浦东张江药谷。如今位于张江的西比曼新车间,与已扩建的无锡和北京的符合GMP标准的车间一起,共同支持着西比曼同时开展不同CAR-T产品和干细胞候选产品进行临床试验。

 

就在4月,西比曼一款CAR-T细胞产品——名称为CBM.CD19嵌合抗原受体T细胞注射液,获得CDE临床受理。

 

此前,其已获得赛领资本3060万美元的投资。这是继2016年3月从当代国际获得4300万美元、2017年12月获得私募1450万美元投资后,西比曼生物的又一大手笔融资,公司累计获得融资已超过1亿美元,凸显了在生物科技受到产业资本追捧的今天,西比曼在国际免疫细胞研究领域的竞争力。

 

乘着国内政策的“春风”

 

成立于2009年的西比曼,在美国马里兰、上海 、无锡、北京均布局研发点,目前主要拥有免疫细胞治疗技术和干细胞治疗技术两大平台,

 

值得关注的是,西比曼最终决定在上海浦东张江设立总部,并宣布将集中力量开展在中国的干细胞治疗及CAR-T治疗的研发管线。

 

推动西比曼做出这一决定,刘必佐表示,最大的原因在于国内政策的“春风”:

 

2017年5月10日,科技部印发《“十三五”生物技术创新专项规划》,明确要加强免疫检查点抑制剂、基因治疗、免疫细胞治疗等生物治疗相关的原创性研究。2017年末,《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》落地,为中国企业创新和申报临床上市奠定基础。

 

“这一举措也给西比曼以及其他细胞治疗生物技术公司带来更清晰的路径,我们也坚信,中国细胞治疗产业化进程将会提速。” 刘必佐说。

 

在位于张江的总部内,西比曼率先在国内启动CAR-T细胞工业化自动化系统,并建立了相应的CAR-T细胞生产制备规程,以满足后期临床试验对细胞制品生产质控的需求,达到国际一流的工业化生产能力。

 

在西比曼总部一楼,有两块牌子特别醒目:“西比曼-赛默飞联合创新应用中心”,及今年4月刚刚与GE医疗新建的“西比曼-GE医疗 细胞治疗联合实验室”。

 

这两项战略合作,都将推动西比曼的CAR-T细胞和干细胞产品的开发从实验室研发阶段快速、有效的进入临床试验、药品申报以及产品上市的工业化生产阶段,共同推动和实现细胞治疗制剂生产的标准化和产业化。

 

“我们清楚地认识到发展免疫肿瘤学、干细胞治疗技术即将面临的最难之环节是实验室研究探索阶段向工业化生产阶段的转化,即自动化,标准化,和配套完整的质控体系,我们期望在国内和潜在的国际市场上发挥更大作用。” 刘必佐表示。

 

目前,该公司有多个治疗非实体瘤的在研项目进入临床试验阶段:涉及白血病、淋巴癌等,细胞治疗在非实体瘤领域已较成熟。

 

据西比曼方面透露,多发性骨髓瘤及最难突破的实体瘤领域研究也将陆续上马。

 

数据+肿瘤免疫疗法

 

2016年2月7日出任西比曼首席执行官刘必佐,翻开他此前的履历,令人惊讶的是,一方面与生物医药毫无关系,另一方面,拥有微软与阿里巴巴两大巨头超十年任职经历:

 

在20世纪90年代,担任微软公司财务总监,是微软公司财务部门的主要负责人之一,成功推动微软实现高效的全球财务整合、报告和内部管理会计政策流程;2009年加入阿里巴巴集团,曾担任多个职位,包括B2B集团投资副总裁、集团财务副总裁、B2C全球电子商务平台总经理。

 

“不是单纯做药,未来的5-10年,一定是数字化的治疗。每一个T细胞攻克癌症的能力不同,受体治疗阶段也不一样,将来到数据积累到一定程度,是可以量体订制治疗方案的。” 刘必佐说。

 

以与GE医疗的合作为例,西比曼将成为全球首个使用GE细胞治疗灵活生产平台的公司。 一般来说,生物药生产商建设一个实验室,并要使其具备最高效的工业级生产能力,需要18个月,而GE的灵活生产平台可缩短多达一半工程周期,仅9个月就能让生产商实现规模生产的能力,从而使药物上市时间得以提前。

 

作为一种全新的个体化治疗方法,其与传统药物(化药,生物药)存在着巨大的差别。CAR-T细胞作为一种活的“药物”,其制备流程复杂,质量控制环节众多,“药物”的储存和运输要求更为严苛。

 

然而,目前国内关于CAR-T细胞的制备和质量控制缺乏统一的标准和管理规范,现已上市的CAR-T疗法的质控标准均来自于企业内部。

 

截至目前,西比曼已投入1.2个亿美金,在产品生产中,其中质控成本占据40%以上,“以4月申报的CBM.CD19为例,材料我们就准备了一米多厚,国家对于细胞治疗给予关注与扶持,我们也要交给患者最好的产品。” 刘必佐说。

 

同时,CAR-T治疗的费用一直在市场上受到争议。有数据显示,如果所有的费用算在一起,每个患者所花费的费用将达到数十万甚至上百万美元。对此,刘必佐建议,国内需要探索好的商业模式,比如引入保险机制等,确保患者真正获益。